臨床研究法において「臨床研究」とは、「医薬品等を人に対して用いる※1ことにより、当該医薬品等の有効性又は安全性を明らかにする研究※2」であると定義されています。（第2条1項）

※1「医薬品等を人に対して用いる」とは、医薬品、医療機器又は再生医療等製品を人に対して投与又は使用する行為のうち、医行為※※に該当するものを行うこと
※2：当該医薬品等の有効性（性能）又は安全性を明らかにする目的で、 医薬品等を人に対して投与又は使用すること（医行為に該当するもの）により行う研究
※※：医行為：医師の医学的判断及び技術をもってするのでなければ人体に危害を及ぼし、又は及ぼすおそれのある行為（「医師法第17条、歯科医師法第17条及び保健師助産師看護師法第31条の解釈について（通知）」（平成17年７月26 日付け医政発第0726005号厚生労働省医政局長通知）

臨床研究法において「特定臨床研究」とは
・医薬品等製造販業者又はその特殊関係者から研究資金等の提供を受けて実施する臨床研究
・未承認又は適応外の医薬品等を用いて実施する臨床研究
のいずれかに該当するものとされ、臨床研究法の基準を遵守する義務が課せられています。（第2条2項）

臨床研究の適用除外範囲
（治験に該当するものその他厚生労働省令で定めるものを除く）
・治験（治験届けが必要なもの、治験届けが不要なもの）
・医薬品、医療機器、再生医療等製品の製造販売後調査等であって、再審査、再評価、使用成績評価 に係るもの ・医療機器の認証に係る基準適合性に関する情報の収集のために行う試験（JIS規格に規定するものに 限る。）
・いわゆる「観察研究」※※研究の目的で検査、投薬その他の診断又は治療のための医療行為の有無及び程度を制御することなく、患者のた めに最も適切な医療を提供した結果としての診療情報又は試料の収集により得られた情報を利用する研究
（厚生労働省HP）